Wave Life Sciences公司在亨廷顿氏病的临床试验令人失望之后 失去了一半的股份

Wave Life Sciences(WVE)-生物技术公司报告抗击亨廷顿病的药物的临床结果令人失望之后，Get Report失去了大约一半的市值。

寡核苷酸治疗性WVE-120102药物直接送入椎管。

该公司在一份声明中说，该试验将该药物与安慰剂进行了比较，该试验显示，致病的突变亨廷顿蛋白降低了12.4%，具有统计学意义。

声明说：“一项评估各治疗组(2、4、8、16 mg)的剂量反应的分析表明，在“测试的最高剂量下”，该蛋白质的减少具有统计学上的显着反应。

这家新加坡公司表示，亨廷顿蛋白的总含量与安慰剂相比“没有差异”。

Wave Life Sciences表示，就安全性而言，该药物“在研究的单剂量和多剂量部分中接受16 mg剂量的患者通常是安全且耐受性良好的”。

该测试是1b / 2a Precision-HD2期试验。Wave Life Sciences表示，另一项1b / 2a期研究Precision-HD1的数据将在明年初的亨廷顿早期患者中评估WVE-120101，该数据将于明年下半年提供。

Wave Life Sciences的医生兼首席医学官Michael Panzara表示，这些数据确实支持“探索更高剂量的WVE-120102，目的是最大程度地减少突变型HTT，并避免对健康的亨廷顿蛋白产生负面影响。”

“我们计划立即启动32 mg队列研究，并期待在2020年下半年共享数据。”

美国国立卫生研究院说，亨廷顿舞蹈病通常在30多岁和40多岁的成年人中出现，“是一种进行性脑部疾病，导致不受控制的运动，情绪问题和思维能力丧失。”

该公司股价最后一次下跌了49%，至8美元。Wave Life Sciences表示将放弃两种杜兴氏肌营养不良症治疗方法的开发后，于12月16日下降了55%。

该公司的股价在过去一年中下跌了81%，而标准普尔500指数则上涨了28%。